期刊简介

本刊为中国医药生物技术协会会刊,是面向全国医药生物技术研发、应用、产业化、市场管理的综合性学术刊物,国内外公开发行(CN 11-5512/R,ISSN 1673-713X)。办刊宗旨是及时全面地反映我国医药生物技术研发成果和行业动态,积极推进医药生物技术研发及产业化发展。主要栏目有述评、论著、法规与标准、研发/质量管理与控制、产业/企业家论坛、会议纪要、综述、讲座、继续教育园地、争鸣园地等。欢迎踊跃投稿和订阅。

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  • 杂志名称:中国医药生物技术杂志
  • 主管单位:中华人民共和国卫生部
  • 主办单位:中国医药生物技术协会
  • 国际刊号:1673-713X
  • 国内刊号:11-5512/R
  • 出版周期:双月刊
期刊荣誉:中国期刊全文数据库(CJFD)期刊收录:上海图书馆馆藏, 万方收录(中), 国家图书馆馆藏, 知网收录(中), 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), 维普收录(中)
中国医药生物技术杂志2017年第04期

血友病B基因治疗研究进展

严红;任兆瑞;曾溢滔

关键词:
摘要:血友病 B是一种 X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,患者多为男性,女性患者极为罕见,男性人群的发病率约为 1/25000.因患者凝血因子 IX(factor IX,FIX)基因突变导致 FIX水平缺乏引起,症状的严重程度与体内 FIX水平相关;重症患者血浆 FIX含量小于正常人的 1%,因而频繁发生自发性出血,如关节内出血、软组织血肿、腹腔出血和脑出血等,终导致严重的关节病、慢性疼痛,严重影响患者生活质量甚至寿命.