期刊简介
本刊为中国医药生物技术协会会刊，是面向全国医药生物技术研发、应用、产业化、市场管理的综合性学术刊物，国内外公开发行（CN 11-5512/R，ISSN 1673-713X）。办刊宗旨是及时全面地反映我国医药生物技术研发成果和行业动态，积极推进医药生物技术研发及产业化发展。主要栏目有述评、论著、法规与标准、研发/质量管理与控制、产业/企业家论坛、会议纪要、综述、讲座、继续教育园地、争鸣园地等。欢迎踊跃投稿和订阅。
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- 杂志名称：中国医药生物技术杂志
- 主管单位：中华人民共和国卫生部
- 主办单位：中国医药生物技术协会
- 国际刊号：1673-713X
- 国内刊号：11-5512/R
- 出版周期：双月刊
期刊荣誉：中国期刊全文数据库(CJFD)期刊收录：上海图书馆馆藏, 万方收录(中), 国家图书馆馆藏, 知网收录(中), 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), 维普收录(中)
干细胞基因治疗白质营养病变取得成功
关键词：细胞基因治疗, 营养, 临床试验, 动物实验, 科学家, 疾病患者, 安全使用, 造血干, 意大利, 慢病毒, 安全性, 证明, 学者, 方法, 成果, 病变
摘要：2013年8月23日《科学》杂志报道，意大利科学家采用慢病毒进行造血干细胞基因治疗白质营养病变的 I/II 期临床试验获得成功。这是干细胞基因治疗领域的一个突破性进展。过去这些学者曾经用动物实验证明这种方法有效，这次实验主要是针对早期患者的有效性和安全性开展 I/II 期临床试验，结果表明效果明显，而且可以安全使用，这一成果给这类疾病患者带来新的希望。
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